Forskarna: Vår metod kan korrigera nästan alla genetiska sjukdomar

Med gensaxen Crispr-Cas9 har det blivit lättare och billigare att förändra dna på ett precist sätt. Det här gör det, åtminstone i teorin, möjligt att i framtiden redigera exempelvis grödor så de blir tåligare eller redigera bort allvarliga, ärftliga sjukdomar.

Det är vad förespråkarna hoppas på. Men det finns fortfarande en oro för den så kallade off target-effekten, som innebär att ett önskat klipp i dna:t för med sig andra, oönskade förändringar, med oanade konsekvenser.

Forskare vid Harvards Broad Institute och MIT berättar nu att de har utvecklat en ny och säkrare metod än Crispr-Cas9. I den vetenskapliga tidskriften Nature beskriver de sin upptäckt: ”prime editing”.

Ny metod korrigerade gener för sickelcellanemi

Tekniken går ut på att kombinera proteinet Cas9 med ett annat enzym kallat omvänt transkriptas. Det ska göra det möjligt att sikta in sig på redigering av specifika delar av dna utan att bryta loss dna:ts dubbelspiral, vilket är en förutsättning för Crispr-Cas9 men som kritikerna varnar för.

Harvard- och MIT-forskarna har testat sin metod i mänskliga celler över 175 gånger. De ska då bland annat ha lyckats korrigera de gener som primärt orsakar två ärftliga genetiska avvikelser.

Det rör sig dels om sickelcellsjukdom, som påverkar hemoglobinets uppbyggnad, och om Tay-Sachs sjukdom som orsakas av en mutation i genen HEXA och förstör nervceller i hjärnan och ryggraden.

Forskarna: Vi kan klara 89 procent av alla ärftliga sjukdomar

Forskarna uppger att de skulle kunna använda samma metod för att korrigera drygt 89 procent av alla kända ärftliga sjukdomar.

Men forskarna har ännu inte tittat närmare på eventuella off target-effekter med metoden längs med hela genuppsättningen. Det behövs också mer forskning på kliniskt relevanta celltyper, som brukar vara svårare att redigera. Inom ramen för den här studien användes huvudsakligen cellinjer anpassade för labbet.