Så används gensaxen Crispr för första gången inuti människor

2021-05-12 13:36  

För första gången testar läkare gensaxen Crispr för att redigera dna direkt inuti en människokropp. Syftet är att försöka ge patienter med en ovanlig ärftlig sjukdom synen åter. 

Patienterna i det aktuella försöket har en mutation i en gen som kallas CEP290, berättar NPR. Det här kan förstöra näthinnans ljuskänsliga celler och leda till svår synnedsättning eller blindhet.  

Mutationen går inte att behandla med konventionella genterapier. Därför har forskare vänt sig till den banbrytande gensaxen Crispr. Eftersom cellerna i näthinnan är för känsliga för att ta ut, redigera i labbmiljö och åter föra in i kroppen har man fått testa metoden direkt inuti patienter. 

– Det här är första gången som någon har försökt att genredigera inifrån kroppen. Vi levererar genredigerings-apparaten till den del av kroppen där sjukdomen finns för att korrigera den, berättar Lisa Michaels, chefläkare på bolaget Editas Medicine som sponsrar studien, för NPR. 

Läs mer: ”Mildare” Crispr kan bli vapen mot alzheimer

För att åstadkomma detta har forskarna utgått från ett oskadligt virus. De har anpassat viruset så det bär på den information som behövs för att skapa genredigeraren Crispr. Efter tre små snitt i patientens öga kan forskarna injicera miljarder viruspartiklar under näthinnan. Sedan börjar korrigeringsarbetet. 

Lite förenklat är tanken att Crispr ska klippa bort den genetiska mutationen i cellerna i näthinnan. Det sätter även i gång en produktion av protein som återställer de ljuskänsliga cellernas funktion. Dessutom ska det förhindra synförsämringar och i bästa fall också återställa patienternas syn, åtminstone i någon utsträckning. 

Inget har hittills tytt på att metoden inte är säker, men forskarna har bara behandlat fyra personer så här långt.  

De började med att testa metoden genom att använda ett lägre antal virus med Crispr-instruktioner i äldre patienter med kraftig synnedsättning, och bara i ett öga. Förhoppningen är att snart kunna testa behandlingen på ytterligare sex vuxna patienter och därefter åtta barn. De vill också testa att öka dosen. 

I slutet av 2021 hoppas forskarna kunna berätta om deras metod har resulterat i att patienter har fått synen tillbaka.

Ania Obminska

Mer om: Crispr Genteknik

Kommentarer

Välkommen att säga din mening på Ny Teknik.

Principen för våra regler är enkel: visa respekt för de personer vi skriver om och andra läsare som kommenterar artiklarna. Alla kommentarer modereras efter publiceringen av Ny Teknik eller av oss anlitad personal.

  Kommentarer

Debatt

Läs mer