Stamceller testas mot benskörhet

Varje år föds ett till två barn i Sverige med en svår form av benskörhet, osteogenesis imperfecta. Sjukdomen upptäcks ofta redan i fosterstadiet eftersom fostret är mindre och kortare än normalt. Det kan till och med ha fått frakturer redan i magen.

- Orsaken till sjukdomen är oftast en ren ”otursmutation”, säger Cecilia Götherström forskare på institutionen för klinisk vetenskap, intervention och teknik på Karolinska institutet.

Hon leder den första studien någonsin som ska studera om injektioner med stamceller kan lindra effekterna av sjukdomen. Studien startar vid årsskiftet och ska omfatta 30 barn från ett stort antal europeiska länder. Målet är att barnens ska behandlas redan under fosterstadiet. Den sker via injektioner i navelsträngsvenen.

- I de fall det inte går, till exempel om mamman har en blödnings- eller virussjukdom, får barnet sin första behandling efter födseln.

Stamceller som behandling mot sjukdomen har tidigare testats på två barn, ett i Sverige och ett i Taiwan.

- Det äldsta barnet är nu 13 år och mår bättre än förväntat och växer fortfarande. Men vi tror att vi kan förbättra behandlingen för andra patienter genom att ge den under fosterstadiet och fler gånger under de tidiga levnadsåren, säger Cecilia Götherström.

Barnen i den kliniska studien ska få stamceller vid fyra tillfällen med sex månaders mellanrum. Stamcellerna söker sig till skelettet där de producerar kollagen som fungerar som armering i benet.

- Det handlar inte om bot, utan om att kunna öka livskvaliteten hos de som drabbas. För ett barn som får 30 frakturer per år kan en minskning till hälften göra stor skillnad.

Är det möjligt att stamceller på sikt även kan fungera som behandling mot benskörhet hos vuxna?

- Mekanismerna bakom är olika, men visst är det möjligt. Det finns internationella kliniska studier som pågår inom området.

Prenumerera på Ny Tekniks kostnadsfria nyhetsbrev!