Neuronova tar upp kampen mot ALS

Stoppljuset har slagit om till grönt. Den belgiska läkemedelsmyndigheten ger Neuronova tillstånd att starta den första patientstudien av en ny metod att behandla patienter med den svåra nervsjukdomen ALS.

Under studien, som beräknas pågå till år 2010, ska 28 patienter få ett kroppseget protein inpumpat i hjärnans vätskefyllda hålrum. Där följer det med när vätskan cirkulerar runt hjärnan, och når på så sätt cellerna som ska behandlas.

Själva operationen att föra in en kateter i hjärnan görs dagligen vid våra stora sjukhus, bland annat på personer med för mycket vätska i hjärnan.

Katetern är i Neuronovas fall kopplad till en pump som innehåller den verksamma substansen.

Pumpen är väl använd, bland annat för smärtlindring hos patienter med cancer. Men de substanser Neuronova nu ska testa på människor har inte levererats med pump tidigare. Studier har därför krävts för att visa att pumpen och läkemedlet fungerar tillsammans och att rätt dos kan levereras under lång tid. Den studie som startar i veckan skall undersöka säkerheten vid olika doser av behandlingen. Varje patient utvärderas efter tre månader. Om behandlingen är säker får patienten ha kvar pumpen och fortsätta behandlingen.

Att kunna se effekter på sjukdomen efter den korta tiden tror dock inte Anders Haegerstrand, forskningchef på Neuronova är möjligt.

- Det här ska bli verkligt spännande. Vi ser fram emot att få börja, säger han till Ny Teknik.

Säkerhetsstudien kommer att ske i Belgien, där forskare vid Flanderns bioteknikcentrum tidigare visat att substansen inneburit en klar förbättring för djur med motsvarigheten till ALS. De behandlade djuren levde längre och fick högre muskelstyrka när de fick Neuronovas substans infört i hjärnans hålrum.

- Det finns ett mycket stort behov av en effektiv behandling av ALS, och de prekliniska resultaten ser mycket lovande ut, säger Wim Robberecht, professor i neurologi vid universitetssjukhuset i Leuven där den studien kommer att utföras.