Forskare vill behandla infertilitet med genteknik

2018-09-20 06:00  

Med gensaxen Crispr-Cas9 är det inte längre science fiction att gå in och korrigera specifika mutationer. Men tekniken fungerar inte alltid som den ska.

Vad händer i det mänskliga embryots utveckling under de allra första dagarna?

Det vill forskaren Fredrik Lanner vid Karolinska Institutet ta reda på, med förhoppningen om att det ska leda till bättre behandlingar vid infertilitet. Sedan några år tillbaka har han tagit ”gensaxen” Crispr-Cas9 till sin hjälp.

– Vad vi vill göra är att gå in och stänga av en specifik gen i taget och därefter låta embryot utvecklas för att se hur förändringen påverkar mognaden av de första cellerna.

Läs mer: Forskare: EU-beslutet hotar växtforskning

Vad är det som gör Crispr-tekniken så speciell?

– I huvudsak handlar det om att det är ett väldigt effektivt sätt att gå in och göra en förändring på en specifik plats i dna:t. Crispr är så effektivt att man kan introducera en förändring redan i den första cellen.

Crispr har inneburit en enorm förändring för forskningsfältet. Fredrik Lanner kallar det för en explosion, eftersom tekniken spreds så snabbt efter att den introducerades.

– Tekniken gör det möjligt att gå in och korrigera specifika mutationer, mutationer som man vet driver ett sjukdomsförlopp, på ett sätt som inte har varit möjligt tidigare. Med Crispr kan man gå in och åtgärda en trasig cell. Det är ett jättestort steg framåt.

Tekniken är inte felfri

Det finns orosmoment och risker med Crispr. Att göra förändringar i mänsklig vävnad eller en korrigering i könsceller, celler som går i arv, är långt ifrån oproblematiskt, vare sig man får precis den önskade effekten eller en ”off target”-effekt, där gensaxen tar fel på vilken plats den ska klippa.

Om man för in förändringar i blodsystem är den största risken att man oavsiktligt introducerar en förändring i dna:t som är negativ för patienten, en sjukdom eller en förändring som medför en ökad cancerrisk, säger Fredrik Lanner.

– Samma sak med könsceller i det tidiga embryot, vi vill absolut inte riskera att introducera något annat än det vi har tänkt oss. Där går en korrigering, eller introduktionen av något skadligt, vidare till nästa generation. Det kräver att vi har väldigt mycket på fötterna innan vi går vidare med sådana tester.

Läs mer: 5 saker du behöver veta om Crispr och patentstriden

I Sverige är det inte tillåtet att försöka bota en sjukdom genom genetisk behandling om den genetiska förändringen kan nedärvas.

När Crispr slog igenom stort och brett för några år sedan var det många medier som skrev om en framtid med designade bebisar, där föräldrar skulle kunna välja bland en meny av önskade egenskaper hos sitt framtida barn och välja bort andra egenskaper för att få ett ”perfekt” resultat. Den diskussionen verkar ha svalnat.

”Inga designade bebisar”

I dag tycker sig Fredrik Lanner se ett betydligt större fokus på möjligheten att korrigera allvarliga, genetiska sjukdomar. Han ser det som ett tecken att diskussionen har mognat.

– Jag vill absolut inte att vi går mot att ta fram designade bebisar och det är bra att ha regelverk som försäkrar att detta inte sker. Vi behöver också ha en samhällelig diskussion om vad som är okej att korrigera. Vad ska räknas som en behandling och vad är en förbättring? Det är svårt att avgöra var den gränsen går, men diskussionen i sig är inte ny.

Par som bär på anlag för svåra ärftliga sjukdomar och gör en IVF-behandling kan redan i dag välja bort ett sjukt embryo.

– Vi får inte kolla sådant som kön, eller ögonfärg, men diskussionen i sig är aktiv, berättar Fredrik Lanner.

Läs mer: Med gensaxen kan vi förändra livets kod

Den tillämpning av Crispr som först kommer att användas inom den reguljära sjukvården blir nog att korrigera gener hos vuxna, tror Fredrik Lanner. Kanske redan om tio år.

– Men det är svårt att säga om de behandlingarna kommer att vara framgångsrika, säger Fredrik Lanner.

Fredrik Lanner

Fredrik Lanner är forskarassistent på institutionen för klinisk vetenskap, intervention och teknik, Karolinska institutet. Han använder Crispr Cas9-tekniken för att forska på det mänskliga embryots utveckling under de första dagarna.

Han har bland annat publicerat studien "Towards a CRISPR view of early human development: applications, limitations and ethical concerns of genome editing in human embryos" som du kan hitta här.

Ania Obminska

Kommentarer

Välkommen att säga din mening på Ny Teknik.

Principen för våra regler är enkel: visa respekt för de personer vi skriver om och andra läsare som kommenterar artiklarna. Alla kommentarer modereras efter publiceringen av Ny Teknik eller av oss anlitad personal.

Här är reglerna för kommentarerna på NyTeknik

  Kommentarer

Dagens viktigaste nyheter

Aktuellt inom

Debatt