Genmodiferade virus kan ha räddat livet på brittisk tonåring

Isabelle Holdaway må se ut som en vanlig 17-åring, men har fått kämpa hårdare för sitt liv än många andra jämnåriga. Hon lider av cystisk fibros, en recessiv lungsjukdom som orsakas av fel i en enda gen.

Vid 2017 var Isabelle Holdaway så pass sjuk att hennes lungor hade mindre en tredjedel av sin normala kapacitet. Hon hade också plågats av två ihärdiga bakteriestammar under åtta års tid. Läkarna och Holdaways familj satte sitt hopp till en lungtransplantation. Men efter operationen drabbades Isabelle Holdaway av en svår infektion, som inte kunde behandlas med antibiotika.

– Isabelle förlorade så mycket vikt att hon såg ut som ett skelett. Hennes kropp var svårt ansatt av infektionen, och det fanns inget som läkarna kunde göra för att lindra smärtorna. Det var fruktansvärt, säger Jo Holdaway, Isabelles mamma, till The Guardian.

17-åringen skrevs ut för att få dö i hemmet

Efter en nio månader lång och fruktlös behandling skrevs Isabelle Holdaway ut från barnsjukhuset Great Ormond Street hospital i London för palliativ vård i hemmet. Det är den typ av vård som ges i livets slutskede.

Men Isabelle och hennes mamma Jo Holdaway vägrade att ge upp. Efter att ha läst om bakteriofagterapi på nätet föreslog Jo Holdaway att läkarna skulle testa behandlingen. Bakteriofagterapi är en typ av behandling där specifika virus användas för att ta död på bakterier.

Eftersom virusen är specifika kan de vara effektiva mot antibiotikaresistenta bakterier, ibland kallade ”superbakterier”. Men det förutsätter att läkarna har kunnat hitta det rätta fagviruset som slår ut just den specifika bakteriestammen.

Isabelle Holdaways familj tog kontakt med Graham Hatfull, professor i bioteknik vid University of Pittsburgh i USA. Graham Hatfull har ägnat mer än 30 år åt att bygga upp en stor samling av fagvirus.

I början av 2018 lyckades Hatfulls forskarteam hitta tre bakteriofager som skulle kunna användas för att infektera den antibiotikaresistenta bakterien, men inte ta död på den.

Genom att ta bort en enda gen från två av fagvirusen kunde forskarna ta fram en slags bakteriecocktail som de trodde skulle kunna slå ut den antibiotikaresistenta infektionen helt.

Leverskanning visade att fagvirus nästan hade urotat infektionen

I juni 2018 påbörjades Isabelle Holdaway sin nya behandling vid Great Ormond Street Hospital i London. Under behandlingen injicerades fagvirusen intravenöst, samt applicerades på Isabelle Holdaways hud, skriver The Guardian.

Sex veckor senare visade en leverskanning att infektionen i stort sett hade utrotats – knappt utan några bieffekter för patienten.

– Jag trodde aldrig att vi skulle nå en punkt där vi kunde använda dessa fagvirus terapeutiskt. Resultatet är otroligt, säger professor Graham Hatfull.

Isabelle Holdaway behandlas fortfarande, men är numera så pass frisk att hon har kunnat börja skolan igen, samt börja övningsköra. Hennes mamma Jo Holdaway kallar behandlingen för ”en otrolig medicinvetenskaplig bedrift”.

– Det är ett mirakel, säger hon till The Guardian.

Först i världen av behandla superbakterier med genmodiferade virus

17-åringen Isabelle Holdaway blev den första personen i världen att behandlas med genmodifierade virus för att bota superbakterier. Men exakt vilken betydelse som hennes behandling kan få för andra patienter är svårt att säga. Behandlingen var inte en del av en klinisk studie, vilket gör det omöjligt att veta hur pass effektiv terapin hade varit för andra.

Nu hoppas forskare att större kliniska studier ska kunna genomföras. Ett av forskarnas framtidsmål är att hitta en metod för att genomföra automatiska sökningar i stora virusbibliotek. Detta för att snabbare kunna hitta exakt den bakteriofag som kan användas för behandlingar av specifika superbakterier.

– Vi befinner oss just nu i ett slags outforskat territorium, säger professor Graham Hatfull.