Forskarna: Vår metod kan korrigera nästan alla genetiska sjukdomar

2019-10-21 17:00  
Forskare vid MIT och Broad Institute har utvecklat "prime editing" en genredigeringsmetod som de menar är bättre än Crispr-Cas9. Foto: Science Photo Library

Nära 90 procent av alla ärftliga sjukdomar kan korrigeras med en ny mer exakt metod för genredigering. Det påstår forskare vid MIT och Harvard.

Med gensaxen Crispr-Cas9 har det blivit lättare och billigare att förändra dna på ett precist sätt. Det här gör det, åtminstone i teorin, möjligt att i framtiden redigera exempelvis grödor så de blir tåligare eller redigera bort allvarliga, ärftliga sjukdomar.

Det är vad förespråkarna hoppas på. Men det finns fortfarande en oro för den så kallade off target-effekten, som innebär att ett önskat klipp i dna:t för med sig andra, oönskade förändringar, med oanade konsekvenser.

Forskare vid Harvards Broad Institute och MIT berättar nu att de har utvecklat en ny och säkrare metod än Crispr-Cas9. I den vetenskapliga tidskriften Nature beskriver de sin upptäckt: ”prime editing”.

Ny metod korrigerade gener för sickelcellanemi

Tekniken går ut på att kombinera proteinet Cas9 med ett annat enzym kallat omvänt transkriptas. Det ska göra det möjligt att sikta in sig på redigering av specifika delar av dna utan att bryta loss dna:ts dubbelspiral, vilket är en förutsättning för Crispr-Cas9 men som kritikerna varnar för.

Läs mer: Forskare drog fel slutsatser om Crispr-bebisarna

Harvard- och MIT-forskarna har testat sin metod i mänskliga celler över 175 gånger. De ska då bland annat ha lyckats korrigera de gener som primärt orsakar två ärftliga genetiska avvikelser.

Det rör sig dels om sickelcellsjukdom, som påverkar hemoglobinets uppbyggnad, och om Tay-Sachs sjukdom som orsakas av en mutation i genen HEXA och förstör nervceller i hjärnan och ryggraden.

Forskarna: Vi kan klara 89 procent av alla ärftliga sjukdomar

Forskarna uppger att de skulle kunna använda samma metod för att korrigera drygt 89 procent av alla kända ärftliga sjukdomar.

Men forskarna har ännu inte tittat närmare på eventuella off target-effekter med metoden längs med hela genuppsättningen. Det behövs också mer forskning på kliniskt relevanta celltyper, som brukar vara svårare att redigera. Inom ramen för den här studien användes huvudsakligen cellinjer anpassade för labbet.

Ania Obminska

Kommentarer

Välkommen att säga din mening på Ny Teknik.

Principen för våra regler är enkel: visa respekt för de personer vi skriver om och andra läsare som kommenterar artiklarna. Alla kommentarer modereras efter publiceringen av Ny Teknik eller av oss anlitad personal.

  Kommentarer

Dagens viktigaste nyheter

Debatt